Zgodnie z art. 2 ust. 2 pkt 5 rozporządzenia 536/2014 przez „badany produkt leczniczy” rozumie się produkt leczniczy, który jest badany lub stosowany w badaniu klinicznym jako produkt referencyjny, w tym jako placebo. Przytoczona definicja winna być interpretowana w odniesieniu do definicji produktu leczniczego zawartej w art. 1 dyrektywy 2001/83/WE, zgodnie z którą produkt leczniczy „to jakakolwiek substancja lub połączenie substancji przeznaczone do leczenia lub zapobiegania chorobom u ludzi. Jakakolwiek substancja lub połączenie substancji, które mogą być podawane ludziom w celu stawiania diagnozy leczniczej lub przywracania, korygowania lub modyfikacji funkcji fizjologicznych u ludzi, są traktowane tak jak produkt leczniczy”.
Jednocześnie ustawodawca unijny wyróżnię i definiuje następujące pojęcia :
- „badany produkt leczniczy terapii zaawansowanej” oznacza badany produkt leczniczy, który jest produktem leczniczym terapii zaawansowanej zdefiniowanym w art. 2 ust. 1 lit. a rozporządzenia (WE) nr 1394/2007 Parlamentu Europejskiego i Rady (art. 2 ust. 2 pkt 7 rozporządzenia 536/2014);
- „pomocniczy produkt leczniczy” oznacza produkt leczniczy stosowany na potrzeby badania klinicznego zgodnie z opisem zawartym w protokole, lecz nie jako badany produkt leczniczy (art. 2 ust. 2 pkt 8 rozporządzenia 536/2014);
- „badany produkt leczniczy dopuszczony do obrotu” oznacza produkt leczniczy dopuszczony do obrotu zgodnie z rozporządzeniem 726/2004 lub w którymkolwiek zainteresowanym państwie członkowskim, zgodnie z dyrektywą 2001/83/WE, niezależnie od zmian w oznakowaniu produktu leczniczego, który jest stosowany jako badany produkt leczniczy (art. 2 ust. 2 pkt 9 rozporządzenia 536/2014);
- „pomocniczy produkt leczniczy dopuszczony do obrotu” oznacza produkt leczniczy dopuszczony do obrotu zgodnie z rozporządzeniem 726/2004 lub w którymkolwiek zainteresowanym państwie członkowskim, zgodnie z dyrektywą 2001/83/WE, niezależnie od zmian w oznakowaniu produktu leczniczego, który jest stosowany jako pomocniczy produkt leczniczy (art. 2 ust. 2 pkt 10 rozporządzenia 536/2014), wcześniej kwalifikowany jako tzw. produkt niebadany.