Zgodnie z prawem polskim badanie kliniczne jest badaniem naukowym, nazywanym eksperymentem medycznym, przeprowadzanym na ludziach, które może być zarówno eksperymentem leczniczym, jak i eksperymentem badawczym.

Eksperyment badawczy to eksperyment o charakterze doświadczalnym, który zmierza do pogłębienia i rozszerzenia wiedzy medycznej. Może być on przeprowadzany zarówno na osobie chorej, jak i zdrowej . Przeprowadzenie eksperymentu badawczego jest dopuszczalne, gdy uczestnictwo w nim nie jest związane z ryzykiem albo też ryzyko jest minimalne i nie pozostaje w dysproporcji do możliwych pozytywnych rezultatów takiego eksperymentu (art. 21 ust. 3 u.z.l.).

Natomiast eksperyment leczniczy (inaczej kliniczny) ma prowadzić do polepszenia zdrowia człowieka i polega na wprowadzeniu przez lekarza nowych albo tylko częściowo wypróbowanych metod diagnostycznych, leczniczych lub profilaktycznych w celu osiągnięcia bezpośredniej korzyści dla zdrowia osoby chorej. „Może on być przeprowadzony, jeżeli dotychczas stosowane metody nie są skuteczne albo jeżeli ich skuteczność nie jest wystarczająca. Udział w eksperymencie leczniczym kobiet ciężarnych wymaga szczególnie wnikliwej oceny związanego z tym ryzyka dla matki i dziecka poczętego” (art. 22 ust. 2 u.z.l.).

Ustawodawca nie doprecyzował, co należy rozumieć przez nowe lub częściowo wypróbowane metody, nie rozgranicza również sytuacji, w której metoda przestaje być nowa, od tego, co stanowi standard leczenia . Udział w eksperymencie medycznym nie może opóźnić ani pozbawiać jego uczestnika koniecznych medycznie procedur profilaktycznych, diagnostycznych lub terapeutycznych (art. 26 ust. 1 u.z.l.).

Polski ustawodawca w art. 29b u.z.l. wyraźnie wskazał, że eksperyment medyczny będący jednocześnie badaniem klinicznym jest badaniem w rozumieniu art. 2 ust. 2 pkt 2 rozporządzenia 536/2014.

Artykuł 29b u.z.l. stanowi swoisty przepis kolizyjny, zgodnie z którym przepisy ustawy o zawodach lekarza i lekarza dentysty nie naruszają przepisów ustawy o badaniach klinicznych określających odmienne zasady i tryb przeprowadzania badań klinicznych produktów leczniczych stosowanych u ludzi.

Przepisy ustawy o badaniach klinicznych są lex specialis w stosunku do ustawy o zawodach lekarza i lekarza dentysty, która ma stanowić regulacje ogólne. Należy podkreślić, że eksperyment medyczny jest pojęciem o wiele szerszym niż badanie kliniczne – o ile każde badanie kliniczne jest a priori eksperymentem medycznym, o tyle nie każdy eksperyment medyczny jest badaniem klinicznym.